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在早期治疗中，通常使用一根可穿透至骨骼中央部位的长针，从供体的大骨（通常为盆骨）中采集骨髓。
这一技术被称为骨髓采集，通常需要供体住院，并在全身麻醉的情况下进行手术。
如今，人们已经可以从循环血液中获得干细胞。
这一方法源自对循环干细胞的观察。
研究发现，在注射造血生长因子后，人体内循环干细胞的数量将急剧增加。
因此，向供体注射生长因子，随后便可通过机械分离器收集干细胞，同时将红细胞输送回供体体内。
此外，我们也可以从羊水和脐带血中分离出可用的造血干细胞。
脐带血中的干细胞浓度很高，但其数量也仅够年幼儿童的造血干细胞移植使用。
通过使用多种生长因子，我们可以对脐带血中的干细胞数量进行扩增，从而实现其在成人移植中的应用。
脐带血干细胞通常不容易诱发移植物对抗宿主疾病。
因此，将自己的脐带血干细胞进行储存以备将来成年后使用，已发展成为人体组织储存公司的一项不断扩大的业务。
器官干细胞疗法
在20世纪60年代初期，人们从小鼠畸胎癌中成功分离获得了具有干细胞特性的胚胎癌细胞系。
这些癌组织由生殖细胞构成，通常直接源于卵巢，或间接地源于胚胎发育过程中因发育障碍而导致的先天缺陷。
由于存在基因突变与基因组不稳定等问题，胚胎癌细胞的使用受到了一定的制约。
但值得庆幸的是，人们从正常胚胎中成功分离了胚胎干细胞系（参见第6章内容），从而解决了胚胎癌细胞的种种缺陷。
这一巨大突破开拓出了新的研究领域，使得人类胚胎细胞的分离与操纵，及其在成人干细胞治疗中的应用成为可能。
小鼠胚胎干细胞已被广泛应用于转基因小鼠模型的制作中，并发挥着重要的作用。
作为与人类较为接近的物种，小鼠经过基因修饰后可以作为模型用于单个基因功能的研究。
通过将某个基因（例如与人类癌症相关的基因）转入培养的胚胎干细胞中，我们便可以获得相应的转基因小鼠。
此外，我们还可以将一个外来基因（通常是一种可产生抗药性的蛋白）转入靶基因中，从而实现对某个基因的定点“敲除”
。
但遗憾的是，操纵基因的效率十分低下，因此，经过处理的细胞需要进行培养，从中选择出那些基因发生了正确改变的细胞。
然后，我们通过显微注射的方法将这些目标细胞注入正常胚胎的内部细胞团中，并将胚胎进一步植入代孕小鼠的子宫内。
这些后代的成对染色体中通常只含有一份导入基因（它们是杂合的），因此可以通过进一步繁殖的方式来获得纯合子个体。
此时这些小鼠细胞内的成对染色体中都将含有新基因（或敲除基因），而基因编辑所产生的效应也将在其体内的每个细胞中得以体现。
基因在特定组织或细胞中是否表达取决于其基因组环境的不同，这通常可以通过仔细的分子选择在胚胎干细胞水平进行追踪指引。
目前已有成千上万种转基因小鼠品系，每一种小鼠都具有特定的基因修饰特征，这些模型小鼠极大地增强了我们对许多复杂生物过程的理解。
对那些特定基因缺陷或过度表达所引起的疾病，转基因动物可以作为新药开发或药物干预措施的模型。
如果某些基因编辑将导致胚胎死亡，我们可以利用经基因编辑的细胞系进行“替代”
，通过体外培养实验来进行有用的研究。
人类胚胎干细胞可能的来源包括：（1）来自死胎的组织；（2）不育症治疗后剩余的胚胎；（3）通过体外受精获得的仅用于研究的胚胎；（4）将细胞核移植至卵细胞后获得的胚胎（用于制作多莉羊的技术）。
所有来源的人类胚胎干细胞都会引发伦理与宗教问题。
不同国家的相关法律法规往往反映了该国主流的伦理与宗教观点。
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