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利用小鼠与犬类模型，目前已成功将基因编辑后的抗肌萎缩蛋白基因导入中央血管细胞（可进一步分化为肌肉细胞），并将其移植至模型动物体内。
结果显示，经治疗三分之二的动物的抗肌萎缩蛋白与肌肉力量恢复至正常水平，这表明细胞疗法可能是治疗这类遗传疾病的发展方向。
2008年，胚胎干细胞已被成功诱导分化形成未成熟的β细胞，产生的胰岛素逆转了小鼠的糖尿病症状。
同年，成体皮肤细胞通过诱导形成多能细胞后，可以进一步经过重编程过程产生胰岛素。
更令人兴奋的是，这些细胞还可以响应葡萄糖信号并分泌胰岛素（就像胰腺内的细胞一般）。
对于患有Ⅰ型糖尿病的人群而言，移植胰岛素生成细胞的治疗策略终有一天将取代终生注射胰岛素的方式。
此外，研究者也成功诱导了小鼠成体干细胞形成肝细胞，从而使肝脏再生成为可能。
大脑某些区域中可生成多巴胺的神经细胞逐渐死亡将导致帕金森病的发生。
早期帕金森病的细胞治疗策略主要涉及胎儿脑组织的移植。
其中一部分人群表现出明显的改善效果，为试验提供了一定的实践依据。
然而，除了组织来源存在争议之外，这些临床试验还凸显了几个问题，包括对纯化细胞的大量需求，以及随着帕金森病的发展，移植后的胎儿组织也将受到影响等。
2008年，研究人员利用小鼠皮肤成纤维细胞成功获得了诱导性干细胞，并进一步分化形成了神经前体细胞，这些神经前体细胞（在移植后）可整合到移植位点周围的大脑组织中。
这一方法已在帕金森病动物模型中得到了进一步验证。
在该模型中，通过施加毒素杀死正常的多巴胺生成细胞，便可模拟帕金森病的发生。
与未治疗的动物相比，诱导性干细胞的移植可显著改善模型动物的发病情况。
目前我们所面临的主要挑战是进一步了解帕金森病的发病机制，以及如何利用干细胞模型来研发新的药物治疗方法。
亨廷顿舞蹈症是一种神经退行性疾病，其特征是大脑中可产生神经递质γ-氨基丁酸的神经元大量死亡。
因此临**利用干细胞来治疗亨廷顿舞蹈症在一定程度上可以类比帕金森病的治疗过程。
将胎儿组织与诱导性成体干细胞移植至成人大脑中可以增加包括运动与认知功能在内的大脑活动。
虽然干细胞可能不是治疗这类疾病的“灵丹妙药”
，但仍可作为疾病治疗中的重要一环。
骨髓中的间充质干细胞可诱导形成软骨、骨骼、肌腱韧带、肌肉、皮肤、脂肪以及神经细胞。
目前，从少量的骨髓中便可轻松分离出间充质干细胞，通过简单培养可获得移植所需要的细胞量。
经过冻存的干细胞仍具有正常的功能，可应用于“复活”
治疗。
此外，干细胞也存在于牙髓（牙齿内部的软组织）中。
例如智齿中便含有丰富的干细胞群。
因此，或许有一天我们可以寻求牙医的帮助来完成干细胞移植。
有研究表明，将胚胎间充质干细胞移植到成年小鼠的颌骨中，一些“牙齿萌芽”
可以长成具有完整功能的坚硬牙齿，并且能对疼痛做出反应。
然而，能否利用成体牙齿干细胞产生再生牙齿仍未可知。
尽管如此，一家印度生物技术公司已建立了世界上首个牙齿干细胞库。
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